نارکولپسی تیپ 1 (NT1) نوعی پرخوابی مزمن است که به علت کاهش سطح اورکسین[1] (یک نوروپپتید مغزی که در تنظیم ریتم خواب و بیداری نقش دارد) بیماران را درگیر می‌کند. از علائم این بیماری می‌توان به خواب‌آلودگی شدید در طی روز، کاتاپلکسی (کاهش ناگهانی تون عضلات و احساس ضعف)، بهم‌ریختگی ریتم خواب و فلج خواب[2] اشاره کرد که به شکل محسوسی کیفیت زندگی بیماران را کاهش می‌دهد. منظور از فلج خواب شرایطی است که بیمار بلافاصله قبل از به خواب رفتن یا بلافاصله بعد از بیدار شدن از خواب توانایی حرکت دادن اندام‌های خود را ندارد. این حالت معمولا در عرض چند ثانیه یا دقیقه برطرف می‌شود. در اصطلاح عامیانه به این وضعیت "بختک" گفته می‌شود.

در حال حاضر، یک داروی خوراکی برای درمان این نوع اختلال خواب در دست تحقیق و تولید است. این دارو آگونیست انتخابی گیرنده نوع 2 اورکسین می‌باشد و Oveporexton نام دارد. شرکت داروئی ژاپنی Takeda بر روی این مولکول داروئی جدید تحقیق می‌کند. انتظار می‌رود این دارو بتواند وضعیت بیداری و هشیاری بیمار را بهبود بخشیده و کاتاپلکسی را کنترل نماید اما متاسفانه روی پاتولوژی زمینه‌ای بیماری تاثیری نمی‌گذارد. این دارو که پیشتر با نام TAK-861 شناخته می‌شد، جهت جبران کمبود اورکسین به طور اختصاصی گیرنده‌های نوع 2 اورکسین را فعال می‌کند.

یک مطالعه تصادفی‌سازی‌شده، کنترل شده با دارونما بر روی 112 بیمار بالغ انجام شد. میانگین سنی جمعیت مورد مطالعه 34 سال بود و 52 درصد این افراد خانم بودند. وضعیت نارکولپسی این بیماران از طریق پلی‌سومنوگرافی بررسی شده و مقیاس خواب‌آلودگی Epworth[3] (ESS) برای هر کدام از آن‌ها محاسبه گردید. در شروع درمان، ESS کلی جمعیت مورد مطالعه بالاتر از 12 بود. (در حالت نرمال این شاخص بایستی حداکثر 10 باشد.) بیماران مورد مطالعه در طول یک هفته پایش و مانیتورینگ 4 بار یا بیشتر اپیزودهای کاتاپلکسی تجربه کردند.

در مطالعه طراحی شده، بیماران روزی یک یا دو بار دوز 0.5 میلی‌گرم یا 2 میلی‌گرم مصرف می‌کردند. دوز مصرفی در ادامه به آهستگی تا 5 میلی‌گرم و سپس 7 میلی‌گرم افزایش داده شد. دوره مطالعه 8 هفته به طول انجامید. در گروهی از بیماران که در حال دریافت داروی oveporexton بودند، مدت زمان لازم برای به خواب رفتن کاهش پیدا کرد یعنی بیماران پس از رفتن به رخت‌خواب زودتر به خواب می‌رفتند. شاخص ESS و تعداد موارد هفتگی کاتافیلاکسی هم در گروه oveporexton کاهش پیدا کرد. تعدا اپیزودهای هفتگی کاپالاکسی که در ابتدای مطالعه بین 15 تا 31 مورد گزارش شده بود در پایان هفته 8 مطالعه،  به 2 تا اپیزود در هفته کاهش پیدا کرد.

از جمله عوارض گزارش شده از دارو می‌توان به خواب‌آلودگی اشاره کرد که البته با گذشت زمان و ادامه مصرف دارو، از شدت این عارضه کاسته می‌شود. مصرف دارو با هیچ اثر منفی بر روی کبد یا فشار خون بیماران همراه نبوده است. برخی بیماران عوارضی چون تکرر ادرار تجربه کردند که شدید نبوده و باعث قطع دارو یا عدم تمایل بیمار به ادامه مصرف دارو نشده است.

16 می 2025

منبع: سایت Medscape.com