درمان بیماران مبتلا به پلی‌سیتمی ورا با داروی راسفرتاید

بر اساس مطالعه‌ای که در شماره اخیر مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد، استفاده از راسفرتاید در بیماران مبتلا به پلی سیتمی ورا،  نیاز به استفاده از روش فلبوتومی[1] را کاهش می‌دهد و هماتوکریت را کمتر از 45 درصد حفظ می‌کند.

در درمان بیماری پلی‌سیتمی ورا مهم‌ترین هدف درمان حفظ هماتوکریت در مقادیر کمتر از 45 می‌باشد. درمان‌های فعلی این بیماری شامل آسپیرین و فلبوتومی است. در بیمارانی که ریسک بالایی برای ایجاد لخته دارند (افراد بالای 60 سال و افرادی که سابقه ترومبوز داشته‌اند)، داروهای سایتوتوکسیک مثل هیدروکسی اوره به درمان اضافه می‌شوند. درصد زیادی از بیماران با وجود استفاده از تمام روش‌های درمانی فوق‌الذکر، به هماتوکریت مطلوب نمی‌رسند.

هپسیدین، یک هورمون پپتیدی است که در کبد ساخته می‌شود و وظیفه نقل‌وانتقال آهن را بر عهده دارد. سطوح بالای آهن در خون و سایتوکاین‌های التهابی سطح این پپتید را بالا برده و هایپرپلازی اریتروئیدی مغز استخوان سطح آن را پایین می‌آورد. هپسیدین از طریق اتصال به فروپروتئین سطح خونی آهن را کاهش می‌دهد. فروپروتئین خروج آهن از سلول را مهار می‌کند. کاهش سطح خونی آهن باعث ایجاد فقر آهن عملکردی و کاهش روند خون‌سازی می‌شود. مدل‌های پیش‌بالینی این احتمال را مطرح کرده‌اند که افزایش سطح هپسیدین می‌تواند به کاهش روند ساخت سلول‌های خونی کمک کرده و علائم بیماری را کنترل نماید.

راسفرتاید یک فرآورده تزریقی پپتیدی و مقلد هپسیدین می‌باشد. در بین داوطلبان سالم، استفاده از راسفرتاید سطوح خونی آهن را  با یک الگو وابسته به دوز کاهش می‌دهد و به نظر می‌رسد می‌تواند مانند هپسیدین روند ساخت سلول‌های خونی را هم مهار کند. مطالعه 2 REVIVE برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی راسفرتاید در بیماران مبتلا به پلی سیتمی ورا وابسته به فلبوتومی انجام شده است.

پژوهشگران نیویورکی اثربخشی Rusfertide را در بیماران مبتلا به پلی سیتمی ورا وابسته به فلبوتومی بررسی کردند. 70 بیمار در یک ارزیابی 28 هفته‌ای وارد شدند که جهت تعیین دوز مناسب دارو انجام شده بود. 59 بیمار دیگر وارد بخش دیگری در مطالعه شدند و به طور تصادفی برای دریافت راسفرتاید یا دارونما به مدت 12 هفته (به ترتیب 30 و 29 بیمار) گروه‌بندی شدند.

محققان دریافتند که میانگین تخمین زده شده تعداد فلبوتومی‌ها در سال، در طول 28 هفته قبل از اولین دوز راسفرتاید و در طول بخش اول مطالعه به ترتیب 2.9 ± 8.7 و 0.6 ± 1.0 بود. میانگین حداکثر هماتوکریت مربوطه 8/5 ± 0/50 و 2/2 ± 5/44 درصد بود. در طول بخش دوم، 60 و 17 درصد از بیمارانی که راسفرتاید و دارونما دریافت کردند، به ترتیب پاسخ داشتند.

راسفرتاید یک گزینه درمانی بالقوه موثر برای دستیابی و حفظ کنترل هماتوکریت در بیماران مبتلا به پلی سیتمی ورا، کاهش استفاده از فلبوتومی و بروز علائم ناتوان کننده مرتبط با بیماری است.

22 فوریه 2024

منبع: سایت Drugs.com