اطلاعیه سازمان غذا و داروی امریکا در مورد
تایید اولین درمان برای کنترل وزن در افراد با شرایط ژنتیکی خاص و نادر
سازمان غذا و داروی آمریکا داروی Imcivree(setmelantoid) را برای مدیریت طولانی مدت وزن (کاهش وزن و حفظ آن حداقل برای مدت یک سال) در بیماران با سن شش سال و بالاتر با چاقی به دلیل سه وضعیت نادر ژنتیکی که در ذیل عنوان می شوند را تایید کرد.
سازمان غذا و داروی امریکا اولین درمان برای کنترل وزن در افراد با شرایط ژنتیکی خاص و نادر را تایید می کند
سازمان غذا و داروی آمریکا داروی Imcivree(setmelantoid) را برای مدیریت طولانی مدت وزن (کاهش وزن و حفظ آن حداقل برای مدت یک سال) در بیماران با سن شش سال و بالاتر با چاقی به دلیل سه وضعیت نادر ژنتیکی که در ذیل عنوان می شوند را تایید کرد؛ 1) کمبود پرو-اوپیوملانوکورتین (POMC)، 2)کمبود پرو پروتئین سوبتیلیسین / ککسین نوع 1 (PCSK1) و 3)کمبود گیرنده لپتین (LEPR)، که با آزمایش ژنتیکی تایید شده باشد که تغییراتی که در واریانت های ژن های POMC,PCSK1 یا LEPR صورت گرفته پاتوژنیک و با بروز بیماری همراه بوده، یا احتمالا پاتوژنیک باشند.
Imcivree اولین درمان مورد تایید سازمان غذا و داروی امریکا برای شرایط ژنتیکی ذکر شده است.
این دارو برای درمان چاقی ناشی از کمبود احتمالی واریانت های POMC ، PCSK1 و یا LERP که ممکن است بیماری ایجاد نکنند یا با بروز چاقی خوش خیم و خفیف یا سایر انواع چاقی ها همراه باشند، مصرف نمی شود.
افراد مبتلا به چاقی به دلیل کمبود POMC، PCSK1 یا LEPR در سنین پایین به شدت وزن اضافه می کنند. بیماران معمولاً هنگام تولد دارای وزن طبیعی هستند، اما به دلیل نقص ژنتیکی که بر سطح گرسنگی، توانایی احساس سیری و تولید انرژی (متابولیسم) آنها تأثیر می گذارد، وزنشان بالا می رود؛ این شرایط بسیار نادر است.
Imcivree با فعال کردن مناطقی در مغز که اشتها و سیری را تنظیم می کند، باعث می شود که بیماران با نقایص خاص در این نواحی، زیاد غذا نخورند و وزن کم کنند.
این دارو همچنین متابولیسم در حالت استراحت را افزایش می دهد که در کاهش وزن دخیل است.
اگرچه setmelantoid باعث کاهش وزن در افراد چاق با شرایط ذکر شده می شود ولی نقص های ژنتیکی را که باعث چاقی و یا سایر علائم و نشانگان می شود را نمی تواند درمان کند.
Imcivree در دو مطالعه یکساله تحت بررسی قرار گرفت. مطالعه اول به بررسی بیماران چاق که کمبود احتمالی یا تایید شده POMC یا PCSK1 داشتند و مطالعه دوم به بررسی بیماران چاق با کمبود احتمالی یا تایید شده LEPR پرداختند. سن تمام بیماران 6 سال و یا بیشتر بود. اثربخشی دارو بر اساس تعداد بیمارانی که بعد از یک سال درمان، بیش از 10 درصد کاهش وزن داشتند مشخص شد. تاثیر دارو بر روی 21 بیمار بررسی شد؛ 10نفر در گروه اول و 11 نفر درگروه دوم. در مطالعه اول 80 درصد از بیماران با کمبود POMC یا PCSK1 و در مطالعه دوم 46 درصد از بیماران دچار کمبود LEPR، 10 درصد یا بیشتر وزن کم کردند.
مطالعه همچنین حداکثر میزان گرسنگی را در طی 24 ساعت با استفاده از یک scale 12 موردی در26 بیمار با سن 12 سال و بیشتر سنجید. در هر دو مطالعه میانگین حداکثر میزان گرسنگی هفتگی برخی از بیماران بطور قابل ملاحظه ای نسبت به شروع مطالعه کاهش یافته بود. سطح تغییرات میزان گرسنگی در بیماران بسیار متغیر بود.
عوارض جانبی شایع Imcivree شامل واکنش های محل تزریق، تیرگی پوست (لکه های تیره)، سردرد و عوارض گوارشی (مانند: تهوع، اسهال و درد شکمی)،گزارش شد.
نعوظ خود به خودی در آقایان و عوارض جنسی در خانم ها، افسردگی و افکار خودکشی نیز در طول درمان با Imcivree مشاهده شد.
منبع خبر: FDA
نوامبر 2020
ارسال نظر