تاییدیه اولین داروی بهبود رشد در کودکان مبتلا به کوتاه‌قدی

تاییدیه اولین داروی بهبود رشد در کودکان مبتلا به کوتاه‌قدی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA)، فرم تزریقی داروی Voxzogo (Vosoritide) را برای بهبود رشد در کودکان پنج سال به بالا مبتلا به آکندروپلازی تایید کرد. نکته قابل توجه این است که این کودکان بایستی اپی‌فیز باز داشته و همچنان پتانسیل رشد را داشته باشند. آکندروپلازی شایع ترین شکل کوتاه‌قدی است.

Theresa Kehoe، پزشک عمومی و مدیر بخش غدد درFDA  گفت: «این تاییدیه، نیازهای پزشکی برآورده نشده‌ی بیش از 10000 کودک در ایالات متحده را پاسخ می‌دهد و نمودی از تعهد FDA جهت کمک به ارائه درمان‌های جدید برای بیماری‌های نادر می‌باشد. از این پس، کودکانی که به دلیل آکندروپلازی، دچار کوتاه‌قدی هستند، یک گزینه درمانی جدید در اختیار دارند که علت زمینه‌ای کوتاهی قد را هدف گرفته‌است.»

آکندروپلازی یک بیماری ژنتیکی است که باعث کوتاهی قد شدید و رشد نامتناسب بیمار می‌شود. میانگین قد بزرگسال مبتلا به آکندروپلازی تقریباً چهار فوت یا 120 سانتی‌متر است. در افراد مبتلا به آکندروپلازی، بروز نوعی جهش ژنتیکی سبب بیش‌فعالی در یک ژن تنظیم‌کننده رشد به نام "گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست 3" شده و از رشد طبیعی استخوان جلوگیری می‌کند. دارویVoxzogo با اتصال به گیرنده خاصی به نام گیرنده پپتید ناتریورتیکB ، فعالیت ژن تنظیم‌کننده رشد را کاهش داده و رشد استخوان را تحریک می‌کند.

ایمنی و کارآیی داروی Voxzogo، در یک مطالعه یک ساله، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما مورد ارزیابی قرار گرفت. جمعیت مورد بررسی این مطالعه، کودکان پنج سال به بالا مبتلا به آکندروپلازی با اپی‌فیز باز بودند. در این مطالعه، 121 شرکت کننده به طور تصادفی در دو گروه تقسیم شدند. یک گروه داروی Voxzogo را از طریق تزریق زیرپوستی دریافت کرده و گروه دیگر تحت درمان با دارونما قرار گرفتند. محققان نرخ رشد قد سالانه شرکت‌کنندگان را در پایان سال اندازه‌گیری کردند. شرکت‌کنندگانی که داروی Voxzogo دریافت کردند به طور متوسط ​​1.57 سانتی‌متر بیشتر از گروه شاهد رشد قدی داشتند.

شایع‌ترین عوارض جانبی Voxzogo شامل واکنش‌های محل تزریق، استفراغ و کاهش فشار خون می‌باشد. عارضه افت فشار خون با داروی Voxzogo عارضه جانبی بالقوه جدی بوده و به عنوان یکی از هشدارهای مصرف در بروشور دارو ذکر شده است.

دارویVoxzogo  تاییدیه تسریع شده از FDA دریافت کرده است. این نوع تاییدیه اجازه می‌دهد تا داروهایی که بیماری‌های جدی را درمان می‌کنند یا یک نیاز برآورده‌نشده را پاسخ می‌دهند، زودتر مجوزهای لازم را دریافت کرده و وارد بازار دارویی شوند. شرط این نوع تاییدیه، انجام مطالعات پس از فروش (Post Marketing) و ارزیابی قد نهایی بزرگسالان دریافت‌کننده دارو می‌باشد.

19 نوامبر 2021

منبع خبر: سایت سازمان غذا و دارو آمریکا